W pierwszych fazach badań określa się skuteczność oraz skutki uboczne badanego leku w laboratoriach oraz zdrowych ochotnikach. Kolejną fazą gdy potwierdzona jest skuteczność i bezpieczeństwo badanego leku przed wprowadzeniem produktu na rynek, jest podanie go odpowiedniej grupie chorych pacjentów – naszym zadaniem jest wybranie osób spełniających kryteria do danego programu leczenia i prowadzenie ich przez cały okres terapii. Poprzez interpretację wyników badań udziałem pacjentów określa się nowe sposoby profilaktyki, diagnozowania i leczenia chorób. Bez badań klinicznych postęp w medycynie byłby dzisiaj niemożliwy. Aby zapewnić bezpieczeństwo pacjentów biorących udział w tego typu procedurach, prowadzi się je według ściśle określonych zasad, które zapisane są w Good Clinical Practice, czyli Dobrej Praktyce Klinicznej (DPK). Ten dokument opiera się na dwóch kluczowych wartościach istotnych podczas prowadzenia programów medycznych z udziałem ludzi. Po pierwsze należy pamiętać, że pacjent jest najważniejszy, a jego dobro należy stawiać na pierwszym miejscu. Po drugie badania należy prowadzić dokładnie, rzetelnie i zgodnie z przyjętymi standardami pracy naukowej oraz etyce lekarskiej.

Badania kliniczne prowadzi się w czterech kolejnych fazach. Każda z nich musi zakończyć się pozytywnie, aby badacze mogli przejść do kolejnej.

Faza 1 - Krok pierwszy

Na początku należy wstępnie ocenić, czy stosowanie danego leku jest bezpieczne. W tym celu analizuje się sposoby przyswajania substancji przez ludzki organizm. Takie badania prowadzi się na kilkudziesięcioosobowych grupach zdrowych ochotników. Istotne jest również to, jak potencjalne leki reagują z innymi substancjami, które przyjmują ludzie, np. z jedzeniem czy innymi medykamentami. Tego typu badania prowadzi się w specjalistycznych placówkach badawczych należących często do firm farmaceutycznych. Po zakończeniu tej fazy badania naukowcy potrafią ustalić odpowiednie dawkowanie danej substancji i zakwalifikować ją do udziału w kolejnym kroku.

Wyjątek dla leków do walki z nowotworami

W przypadku badań nad lekami, które mają służyć walce z nowotworami, krok pierwszy badań klinicznych łączy się z krokiem drugim, podczas którego prowadzi się badania na grupie nie zdrowych, lecz chorych. Leki służące do walki z rakiem często mają istotne skutki uboczne, dlatego unika się narażania na ich negatywny wpływ zdrowe osoby.

Faza 2- Krok drugi

Celem, który stawiają sobie naukowcy pracujący nad substancjami, które przeszły pomyślnie procedury opisane w kroku pierwszym, jest określenie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania danego potencjalnego leku w grupie chorych, który owa substancja ma leczyć. W tej fazie należy także odpowiedzieć na pytanie, czy wielkość dawki wpływa na efektywność działania lekarstwa oraz porównuje się skuteczność leku w poszczególnych podgrupach badanych, np. u przedstawicieli poszczególnych płci. Prowadzi się także procedury porównawcze z użyciem placebo, tj. substancji, która nie ma żadnych właściwości leczniczych, ale czasami, na drodze autosugestii, wydaje się działać podobnie do skutecznego lekarstwa. Tego typu badania prowadzi się na grupach losowych pacjentów chorujących na daną chorobę, co ma zapewniać rzetelność i obiektywność wyników. Aby pomyślnie przejść badania prowadzone w ramach „kroku drugiego”, trzeba uzyskać wyniki wskazujące na wyraźną skuteczność danej substancji w leczeniu choroby. Te dane muszą być przekonujące nie tylko w oparciu o pojedyncze przypadki, ale też w oparciu o rzetelną analizę wskaźników statystycznych.

Faza 3 - Krok trzeci

W trzecim kroku badania klinicznego ostatecznie weryfikuje się, czy dana substancja faktycznie pomaga leczyć konkretną chorobę. Wówczas należy także wyważyć skuteczność z jednej strony, a z drugiej – bezpieczeństwo stosowania danego leku, także w dalekiej perspektywie czasowej. Procedury wykonywane w ramach trzeciego kroku trwają przynajmniej rok, a niekiedy nawet kilka lat. Bada się na tym etapie po kilka tysięcy chorych. Jeśli dana substancja pomyślnie przejdzie tę fazę badania, może zostać zarejestrowana i stosowana w leczeniu, a zatem można także zacząć ją sprzedawać. Informacje zgromadzone w czasie poprzedzających ten moment badań zostają zawarte w odpowiednio przygotowanej dokumentacji, która zostaje złożona w instytucji odpowiedzialnej za prowadzenie rejestru leków w danym kraju. W każdym państwie tego typu agencja może stosować różne regulacje, dlatego też przedsiębiorstwa farmaceutyczne prowadzą długotrwałe konsultacje z tymi instytucjami. Dzięki nim udaje się uszczegółowić informację o tym, kogo, jak i w jaki sposób można leczyć przy użyciu danego lekarstwa.

Faza 4 - Krok czwarty, ostatni

Kiedy lek jest już na rynku, wciąż monitoruje się jego skuteczność i bezpieczeństwo stosowania. Dzięki temu można upewnić się, że wnioski wyciągane podczas wcześniejszych faz badania zostały sformułowane poprawnie. Można też wyrafinować wskazania dotyczące stosowania, np. odnaleźć niedostrzeżone wcześniej efekty uboczne albo zlokalizować dodatkowy obszar korzystnego działania leku.

Udział w badaniu klinicznym pacjent powinien przede wszystkim przedyskutować ze swoim lekarzem prowadzącym. Wziąć udział w badaniu może osoba dotknięta chorobą, której dotyczy dane badanie oraz spełniająca tzw. warunki włączenia, które ściśle określa protokół badania. O tym czy pacjent spełnia wymagane kryteria, decyduje lekarz rekrutujący uczestników badania. Właściwy dobór grupy pacjentów jest kluczowy dla rzetelności badania i wiarygodnej oceny skuteczności badanego leku. Niektóre badania wymagają udziału zdrowych ochotników, jednak zdecydowana większość badań klinicznych przeprowadzana jest na chorych pacjentach.

Dzięki udziałowi w badaniu klinicznym, pacjent uzyskuje nieodpłatny dostęp do opieki medycznej i diagnostyki na najwyższym poziomie. Każdy uczestnik przechodzi wyjątkowe szczegółowe badania lekarskie i laboratoryjne i pozostaje pod stałą opieką doświadczonych lekarzy specjalistów. Podstawową korzyścią jest możliwość otrzymania innowacyjnych leków oraz wypróbowania nowoczesnych metod terapii, niedostępnych jeszcze na rynku. Pacjent zyskuje zwrot kosztów dojazdu do ośrodka w związku z czym nie ponosi żadnych obciążeń finansowych. Wszystkie czynności związane z udziałem pacjenta w badaniu klinicznym wykonywane są z zachowanie wszelkich procedur bezpieczeństwa. Dodatkową korzyścią jest możliwość niesienia pomocy innym chorym czekającym na pojawienie się nowych, skuteczniejszych metod leczenia.

Każdy potencjalny pacjent powinien być świadomym nie tylko korzyści ale także ryzyka, jakie niesie ze sobą uczestnictwo w badaniu klinicznym. Należy mieć świadomość, że badania kliniczne bywają bardzo czasochłonne i wymagają przestrzegania reguł narzuconych przez protokół badania. Zdarza się także, że w przypadku niektórych pacjentów lek nie daje satysfakcjonującej poprawy stanu zdrowia. Natomiast w przypadku uczestnictwa w badaniach porównujących skuteczność leku do działania placebo, istnieje możliwość zakwalifikowania się do grupy uczestników, którzy w trakcie trwania badania nie otrzymują żadnej substancji leczniczej. Pacjent musi zdawać sobie sprawę z możliwości wystąpienia nieprzyjemnych, poważnych lub nawet zagrażających życiu działań niepożądanych, jednak każdy uczestnik badania posiada ubezpieczenie i ma możliwość skontaktowania się z lekarzem prowadzącym badanie bez względu od pory dnia czy nocy.

Zasady regulujące sposób prowadzenia badań klinicznych są szczegółowo określone i opisane w przepisach prawnych na szczeblu zarówno państwowym, jak i międzynarodowym.
Najważniejsze z praw uczestników badań klinicznych to:

• Prawo do informacji na temat udziału w badaniu oraz wyjaśniania jego niejasności przez lekarzy i personel prowadzący badanie
• Konieczność dobrowolnej zgody pacjenta na udział w testach oraz prawo do odmówienia udziału w eksperymentalnych procedurach
• Prawo do zaprzestania udziału w badaniach nie ponosząc żadnych kosztów ani innych konsekwencji
• Możliwość uzyskania informacji na temat własnego zdrowia w dowolnym momencie badania
• Ochrona danych osobowych
• Dostęp do informacji na temat wszelkich ustaleń związanych z działaniem testowanego leku, które mogą mieć wpływ na decyzję o udziale w badaniu

Należy także pamiętać, że wszelkie koszta związane z udziałem pacjenta, wliczając wszelkie wykonane badania, pracę specjalistów i koszta leków wykorzystanych w badaniu klinicznym, ponosi sponsor badania. Aby zapewnić przestrzeganie prawa uczestnika do odpowiedzialnej i dobrze poinformowanej decyzji dotyczącej udziału w badaniu, prowadzący testy musi uzyskać „Świadomą Zgodę”. Osoba pragnąca wziąć udział w badaniu musi udzielić jej po uprzednim dokładnym zapoznaniu się z poszczególnymi aspektami badania, w którym ma wziąć udział. W zrozumieniu opisu jego przebiegu pomagać mu musi kompetentny lekarz, który ma obowiązek zapewnić pacjentowi wystarczającą ilość czasu na rozważenie tej poważnej decyzji. Zgoda udzielana jest na piśmie. Zanim informacja na temat badania trafi do pacjenta, by mógł się z nią zapoznać przed podpisaniem zgody, analizują ją niezależne komisje bioetyczne. Ich zadaniem jest m.in. ustalenie, czy tak sformułowaną informację może zrozumieć przeciętny pacjent nieposiadający fachowej wiedzy medycznej. Pacjent, który zdecyduje się wyrazić zgodę na udział w badaniu, otrzymuje własny egzemplarz Zgody wraz z podpisem lekarza prowadzącego dane badanie. Co znaczy, że uczestnik badania ma prawo w dowolnym momencie zrezygnować z udziału w badaniu, nie ponosząc żadnych konsekwencji? Oznacza to, że pacjent podejmujący taką decyzję nie ponosi żadnych kosztów leczenia, a także nie traci prawa do kontynuacji swojego leczenia po zaprzestaniu udziału w badaniu klinicznym. Powinien jednak poinformować swojego lekarza z wyprzedzeniem, a także w dalszym terminie odbyć wizytę kontrolną, której celem jest ocena stanu jego zdrowia. Na czym polega prawo dostępu do informacji? Pacjent może w każdej chwili otrzymać od lekarza informację na temat tego, jak przebiega badanie oraz jaki jest stan jego zdrowia. Jeśli w toku prowadzenia badania pojawią się nowe informacje, które mogą wpłynąć na decyzję pacjenta o dalszym udziale w badaniu klinicznym, lekarz musi powiadomić o nich pacjenta i wyjaśnić mu ewentualne ryzyko wynikające ze stosowania danej substancji.

Każdy potencjalny uczestnik musi udzielić świadomej zgody na udział w badaniu klinicznym. Jest to absolutny wymóg i poprzedza on wszystkie inne aktywności zaplanowane dla pacjenta w badaniu klinicznym. Pacjent powinien mieć wystarczająco dużo czasu na zapoznanie się z treścią świadomej zgody oraz możliwość zadania dodatkowych pytań. Lekarz rekrutujący zobowiązany jest do udzielenia mu szczegółowych informacji i odpowiedzi na wszelkie nurtujące pytania. Zanim informacja na temat badania trafi do pacjenta, by mógł się z nią zapoznać przed podpisaniem zgody, analizują ją niezależne komisje bioetyczne. Ich zadaniem jest m.in. ustalenie, czy tak sformułowaną informację może zrozumieć osoba nieposiadająca fachowej wiedzy medycznej. Formularz świadomej zgody powinien być podpisany i datowany osobiście przez uczestnika badania klinicznego i/lub jego opiekuna (przedstawiciela) prawnego. Pacjent, który zdecyduje się wyrazić zgodę na udział w badaniu, otrzymuje własny egzemplarz Zgody wraz z podpisem lekarza prowadzącego dane badanie.

Przed podpisaniem zgody na udział w badaniu, pacjent powinien zebrać możliwie najwięcej informacji, tak aby podjąć przemyślaną decyzję, uwzględniającą nie tylko korzyści ale również potencjalne ryzyko. Wszelkie wątpliwości należy przedyskutować z lekarzem prowadzącym badanie. Oto przykładowe pytania, na które warto poznać odpowiedzi:

• Jaki jest cel prowadzenia badania ?
• Jakie leki lub jaka forma leczenia będzie stosowana w badaniu ?
• Czy pacjent uczestniczący w badaniu otrzymuje leki, czy badanie uwzględnia grupę otrzymującą placebo ?
• Jakie badania i zabiegi wykonywane będą podczas badania klinicznego ?
• Czy udział w badaniu nakłada na pacjentów jakieś obowiązki ?
• Czy udział w badaniu wiąże się z jakimś ryzykiem lub niebezpieczeństwem ?
• Jakie są korzyści z udziału w badaniu ?
• Jak długo będzie trwało badanie ?
• Czy moja dokumentacja medyczna oraz dane osobowe będą komuś udostępniane ?
• Czy zostanę poinformowany jeśli w trakcie badania pojawią się nowe okoliczności, mogące wpłynąć na moją ewentualną rezygnację z uczestnictwa ?
• Z kim mogę się skontaktować gdyby pojawiły się u mnie jakieś pytania, wątpliwości dotyczące badania ?

Pacjent może w każdej chwili otrzymać od lekarza informację na temat tego, jak przebiega badanie oraz jaki jest stan jego zdrowia. Jeśli w toku prowadzenia badania pojawią się nowe informacje, które mogą wpłynąć na decyzję pacjenta o dalszym udziale w badaniu klinicznym, lekarz musi powiadomić o nich pacjenta i wyjaśnić mu ewentualne ryzyko wynikające ze stosowania danej substancji.

Uczestnik badania klinicznego może w każdej chwili zakończyć udział w badaniu klinicznym, jeżeli uzna, że leży to w jego interesie. O swojej decyzji powinien jednak poinformować lekarza. Następnie, w wyznaczonym terminie zgłosić się na wizytę kontrolną, która w trosce o Pacjenta ma na celu ocenę stanu zdrowia po zakończeniu udziału w badaniu. Należy pamiętać, iż udział w badaniu klinicznym oraz ewentualna rezygnacja z niego nie pociąga za sobą żadnych konsekwencji. Obowiązkiem lekarza jest zapewnienie dalszego leczenia zgodnie z przyjętymi zasadami sztuki lekarskiej.

Nadzór nad poprawnym prowadzeniem badań klinicznych pełnia audytorzy zatrudniani przez firmy organizujące badania oraz organy rządowe zajmujące się rejestracją leków. Zgodnie z przepisami, każde badanie kliniczne musi mieć swoje naukowe uzasadnienie. Wszelkie dokumenty opisujące charakter badania są analizowane pod względem etycznym i merytorycznym przez niezależne komisje bioetyczne.